Cilj istraživanja Cilj ovog rada je doprinijeti razumijevanju definiranih kriterija koje lijekovi za naprednu terapiju moraju zadovoljiti, njihovim kliničkim i nekliničkim specifičnostima, regulatornog okvira i postupka odobravanja koji takvi lijekovi moraju proći prije izdavanja važećeg odobrenja. A također daje sliku o kriterijima za donošenje odluke o uvrštavanju lijekova za naprednu terapiju na liste lijekova nacionalnih zdravstvenih sustava te kako sustavi za procjenu zdravstvenih tehnologija država članica određuju dostupnost lijekova za naprednu terapiju na području Europske unije. Materijal i metode U istraživanju su korišteni podaci dobiveni pretraživanjem relevantne literature prema temi istraživanja, predmetu istraživanja, autorima i časopisu. Relevantni članci proučavani su na analitički i kritički način te su izdvojeni najvažniji rezultati, rasprave i zaključci. Rezultati Lijekovi za naprednu terapiju imaju potencijal pružiti liječenje koje mijenja život bolesnicima s ograničenim ili nepostojećim terapijskim mogućnostima te predstavljaju visoko složenu i inovativnu skupinu biofarmaceutika. Takvi lijekovi mogu se podijeliti na lijekove za gensku terapiju, lijekove za terapiju somatskim stanicama, lijekove dobivene tkivnim inženjerstvom i i kombinirane lijekove, a karakterizira ih izuzetno visoko kompleksan proizvodni postupak i izazovnije prikupljanje nekliničkih i kliničkih podataka u odnosu na male molekule i biološke lijekove. Uredbom o lijekovima za naprednu terapiju definirani su regulatorni okviri i zahtjevi potrebni da lijek dobije odobrenje za stavljanje u promet. Uredbom o lijekovima za naprednu terapiju štite se interesi bolesnika budući da prije nego što lijek dobije odobrenje za stavljanje u promet i bude dostupan bolesnicima, prolazi kroz procjenu najboljih dostupnih stručnjaka u EU u skladu s svim visokim standardima kakvoće, djelotvornosti i sigurnosti. Međutim, velik broj kompliciranih i teško ostvarivih regulatornih zahtjeva moglo bi također imati i štetne posljedice za javno zdravlje budući da bi mogli spriječiti dostupnost odgovarajućih lijekova za nezadovoljene medicinske potrebe. Unatoč istovremenom odobrenju za stavljenje lijeka u promet u svim državama Europske unije putem centraliziranog postupka, određivanje nadoknade troškova lijeka i proces stavljanja na osnovnu i dopunsku listu lijekova bitno se razlikuje od države članice do države članice. Formalna prihvatljivost dokaza o dugoročnoj vrijednosti svih koristi lijeka za naprednu terapiju između tijela za procjenu zdravstvenih tehnologija razlikuje se među državama članicama te je potrebno usklađivanje na razini Europske unije. Visok trošak lijekova za naprednu terapiju također predstavlja značajn izazov budući da je fokus procjene obično usmjeren na financijski aspekt i direktno vezan uz proračun za zdravstvenu skrb dok dugoročne uštede nisu adekvatno analizirane i prepoznate. Zaključak Fleksibilnost regulatornih tijela u procjeni dokumentacije o lijeku i daljnje definiranje regulatornih okvira i zahtjeva za lijekove za naprednu terapiju od velike je važnosti kako bi se omogućilo što brže i efikasnije odobrenje za stavljanje u promet i dostupnost bolesnicima. Iako centraliziranim postupkom lijek dobiva važeće odobrenje istovremeno u svim državama članicama Europske unije, postoji velika varijabilnost u vremenu od odobrenja lijeka do stavljanja u promet. Sustavi za procjenu zdravstvene tehnologije nisu harmonizirani i pristup procjeni razlikuje se između država članica. Ekonomski slabije države članice također se suočavaju s nedostatkom resursa i poteškoćama oko financiranja lijekova za naprednu terapiju koji zbog svoje visoko specijalizirane i inovativne prirode pripadaju skupini najskupljih lijekova čija jedna doza može dosezati i više milijuna dolara. Upravo zbog tih razloga dolazi do značajnih razlika u dostupnosti lijekova u različitim državama te bi jedan od ciljeva u budućnosti trebao biti smanjivanje tih razlika. Unatoč preprekama, zbog potencijala za liječenje različitih bolesti i dugoročnih koristi koje lijekovi za naprednu terapiju mogu donijeti predstavljaju zaista revolucionaran napredak u medicini i pred njima je zasigurno obećavajuća budućnost.